Ученые победили генетически обусловленную глухоту
Ученым удалось успешно восстановить функцию слуха лабораторных мышей с помощью инновационной генной терапии. Это исследование дает надежду людям, глухота которых вызвана генетическими факторами.
По данным ВОЗ, около 360 миллионов человек в мире страдают от потери слуха, и более 70 различных генов могут быть связаны с этим врожденным дефектом. В своей работе исследователи из Гарварда, США, и Федеральной Политехнической Школы, Швейцария, рассматривали ген TMC1, который отвечает на 4-8% случаев генетически обусловленной глухоты. Этот ген связан с белком, играющим важную роль в преобразовании звука в электрический сигнал.
Тестирование проводилось на двух типах лабораторных мышей – без гена TMC1, что имитировало ситуацию с детьми, которые теряют слух в раннем возрасте, и с двумя мутациями, как у детей, постепенно теряющих слух в возрасте 10-15 лет.
Для доставки здоровых генов, ученые создали эффективную комбинацию серотипа AAV1 и промоутера. Это сочетание успешно восстанавливало сенсорную трансдукцию, слуховой ответ ствола мозга и рефлексы акустического испуга у глухих мышей. Наиболее успешными результаты оказались у животных с двумя мутациями гена. У мышей без гена TMC1 слух восстановился частично.
Результаты исследования, которые ученые считают выдающимися, были опубликованы в журнале Science Translational Medicine.